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2015年，奧巴馬宣布啟動(dòng)“藥物計(jì)劃”時(shí)，科學(xué)家和醫(yī)學(xué)研究人員十幾年的工作得到了認(rèn)可。這些工作致力于發(fā)現(xiàn)疾病遺傳因素和特定通路以實(shí)現(xiàn)治療目的。時(shí)至今日，醫(yī)學(xué)在一系列治療領(lǐng)域，尤其是腫瘤，都取得了可觀的成績(jī)。
雖然在癌癥治療方面取得了顯著進(jìn)展，但對(duì)于世上zui大的殺手——心血管疾病方面，醫(yī)學(xué)取得的進(jìn)展要少得多。然而，有理由相信，心血管疾病的治療將會(huì)聚焦于高度個(gè)體化的因素。
迄今為止
精密醫(yī)學(xué)的核心是應(yīng)用個(gè)體的信息：基因、基因表達(dá)的蛋白、預(yù)防，診斷和治療的*環(huán)境。
在藥物發(fā)現(xiàn)中，醫(yī)學(xué)是對(duì)特定病癥和患者群體同質(zhì)性和異質(zhì)性深入理解的應(yīng)用。在理解疾病表征之下的統(tǒng)一性質(zhì)后，有針對(duì)性的治療可以被發(fā)現(xiàn)和研發(fā)。
在腫瘤治療中，醫(yī)學(xué)的路徑得到了zui廣泛和成功的應(yīng)用。腫瘤現(xiàn)在經(jīng)常被深入分析，以在選擇治療方法之前明確其病因和基因譜。Keytruda獲準(zhǔn)上市，用于治療治療一類共通惡性基因突變的實(shí)體瘤患者，而不受腫瘤為止的影響。Kymriah是一種CAR-T療法，用患者自身經(jīng)過基因修飾的T細(xì)胞特異殺傷白血病細(xì)胞。這是醫(yī)療用于治療癌癥所取得成績(jī)的兩大實(shí)例。
醫(yī)學(xué)方法也顯示了對(duì)某些罕見病治療的拉動(dòng)。zui顯著的例子是治療囊性纖維化，確定基因突變不經(jīng)可以指引應(yīng)用獲批的治療方法，還可以預(yù)測(cè)治療的預(yù)后。
心臟病領(lǐng)域迎頭趕上
心臟病學(xué)在醫(yī)療領(lǐng)域進(jìn)展緩慢，主要是因?yàn)樾呐K病專家迄今為止主要致力于改變導(dǎo)至冠狀動(dòng)脈和外周動(dòng)脈疾病的環(huán)境因素，如吸煙、肥胖、缺乏運(yùn)動(dòng)。這些可干預(yù)的風(fēng)險(xiǎn)因素通過大樣本人群登記得以確定，并在降低心血管的發(fā)病率和死亡率方面取得了豐碩的成果。
然而，心臟病的治療仍亟需創(chuàng)新性的方法。心血管疾病仍然是世界上zui大的殺手，但2017年FDA授予的突破性認(rèn)證中，只有2％是用于治療心血管或腎臟疾病的藥物，而用于腫瘤治療的藥物則占則近30％，血液病治療占20％。
這可能即將改變，很大程度上是因?yàn)榧?lì)已經(jīng)存在。醫(yī)學(xué)方法正在確定*的患者類型，確定與發(fā)病基礎(chǔ)相關(guān)的分子靶點(diǎn)，找到可用于評(píng)估心血管藥物研發(fā)早期效果的生物標(biāo)志物。這些進(jìn)展使得生物技術(shù)和制藥公司更容易以針對(duì)性的方式開發(fā)心血管藥物，臨床試驗(yàn)可能只需要數(shù)百名患者而不是數(shù)千名患者，以在特定類型患者中證明安全性和有效性。
工業(yè)界已經(jīng)在一些解決方案上展開合作。就在去年，美國(guó)心臟協(xié)會(huì)設(shè)立了醫(yī)學(xué)平臺(tái)，允許世界各地的研究人員和醫(yī)生使分享來自機(jī)構(gòu)的大量心血管病數(shù)據(jù)。這些機(jī)構(gòu)包括，Cedars-Sinai心臟研究所，杜克臨床研究所和斯坦福大學(xué)。
遺傳性心血管疾病——如肥厚型、限制型和擴(kuò)張型心肌病、遺傳性心律紊亂、LongQT綜合征和Brugada綜合征、家族性高脂血癥，以及導(dǎo)至血管疾病的遺傳疾病，如馬凡氏綜合征，已成為產(chǎn)學(xué)研合作的shou選目標(biāo)，以期在診斷和治療方面有新突破。
心肌病因其遺傳因素已經(jīng)明確，為此類研究提供了一個(gè)案例。例如，俄勒岡健康科學(xué)大學(xué)（ Oregon Health Sciences University ）正在研發(fā)一種利用基因編輯治療肥厚型心肌病。另一個(gè)合作的例子是SHaRe，一個(gè)臨床和實(shí)驗(yàn)室數(shù)據(jù)庫。世界各地研究機(jī)構(gòu)的人員向這個(gè)數(shù)據(jù)庫提交數(shù)據(jù)，用于更好地理解心肌病患者的遺傳病理、共通性和差異性。
這些工作推動(dòng)了醫(yī)學(xué)針對(duì)特定心臟病癥的發(fā)展，也為其他心血管疾病的有效研究和治療提供了藍(lán)圖。
期待未來
正如醫(yī)學(xué)實(shí)踐中的任何重大變化一樣，醫(yī)學(xué)將慢慢在心臟病領(lǐng)域取得其地位。但近期在其他領(lǐng)域取得的驚人進(jìn)展表明找到特定類型的患者，給予針對(duì)性的治療所具有的潛力。在心血管疾病中，醫(yī)學(xué)可能會(huì)帶來亟需的創(chuàng)新，并有潛力變革治療心臟病的方式。(生物谷）
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