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| 導讀 | 美國FDA宣布批準了諾華的CAR-T療法Kymriah（tisagenlecleucel，CTL019）用于治療復發或難治性（ r / r）彌漫性大B細胞淋巴瘤的（DLBCL）成人患者（先前接受過兩次或以上的系統治療）。 |
這已是FDA批準Kymriah的第二個適應癥。2017年8月，Kymriah被批準上市，適應癥是用于治療罹患B細胞前體急性淋巴性白血病（ALL），且病情難治或出現兩次及以上復發的25歲以下患者，這是人類歷*批準的CAR-T療法，也是在美國境內FDA批準的基因療法。
CAR-T細胞輸注(圖片來源：賓夕法尼亞大學)
在去年12月召開的美國血液學會（ASH）年會上，諾華和賓夕法尼亞大學（Penn）共同公布了關于Kymriah （CTL019）的一項關鍵研究新數據（JULIET）。
值得一提的是，JULIET是多中心注冊的Kymriah治療r/rDLBCL成人患者的臨床研究，同時也是評估CAR-T療法用于DLBCL治療規模大的研究，該試驗由諾華與賓夕法尼亞大學（University of Pennsylvania）合作進行，在美國、加拿大、歐洲、澳大利亞和日本等10個國家的27個試驗點招募患者。
上述研究臨床數據顯示：
81例患者在3個月或更早時間的隨訪中，總體有效率（ORR）為53％，*緩解率（CR）為40%，部分緩解率（PR）為14％。
接受Kymriah輸注6個月后，總體有效率（ORR）為37％，*緩解率（CR）為30％。中位緩解持續時間尚未達到。
在第三個月，*緩解率（CR）率為32％，部分緩解率（PR）率為6％，與第六個月時保持一致（30％CR，7％PR）。在預后亞組之間的緩解率也是一致的，包括接受過自體干細胞移植（ASCT）的患者和DLBCL亞型（稱為雙重擊中淋巴瘤）的患者，這些患者歷*都出現預后不良，在接受Kymriah治療后沒有任何患者接受干細胞移植。
在JULIET研究中，次緩解后6個月內的無復發概率為74％（95％ CI，52％-87％），中位持續時間未達到。總體生存期中位數也未達到（95％CI：NE為6.5個月），從輸注到數據截止的中位時間為5.6個月。
在安全性方面，所有接受治療的患者中有58％發生細胞因子釋放綜合征（CRS），其中23％的患者出現3/4級CRS（15％3級，8％4級），21%的患者經歷了任何級別的神經系統事件，并且12％的患者具有3/4級神經系統不良事件，這些事件由維持療法來管理。分別有27％、20％和13％的患者發生持續超過28天的3/4級血細胞減少、3/4級感染和3/4級發熱性中性粒細胞減少。輸注后30天內有三名患者死于疾病進展，沒有患者因Kymriah、CRS或神經事件而死亡，沒有報告腦水腫事件。
JULIET試驗的研究員、賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院慢性淋巴細胞白血病和淋巴瘤臨床護理和研究Robert and Margarita Louis-Dreyfus教授、Abramson癌癥中心的淋巴瘤項目主任Stephen J. Schuster博士表示：“在試驗入選時，這些DLBCL患者已經經歷了多輪化療，許多患者的干細胞移植失敗，使得他們的治療選擇不多，預后也很差。使用Kymriah治療，我們已經能夠顯著提高他們實現和維持持續緩解的機會，且無需干細胞移植，這證明了該療法在治療這種致命性血癌方面所能帶來的益處。”
相關數據顯示，美國每年大概有27000例新診斷的DLBCL病例，其中這些患者中約有6500名患者在接受兩種或兩種以上的治療后出現復發或難治性疾病，在此次Kymriah獲批后，這些患者現在可能有資格接受Kymriah治療。
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